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FDA授予百特pacritinib快车道地位

百特国际（Baxter International）和合作伙伴CTI生物制药公司8月7日联合宣布，FDA已授予pacritinib快车道地位，用于治疗中危及高危骨髓纤维化（myelofibrosis，MF），包括但不限于伴有血小板减少症的患者、正经历其他JAK2疗法出现血小板减少症的患者、以及对其他JAK2疗法不耐受或其症状经其他JAK2疗法管理不佳的患者。目前，pacritinib正处于2个III期临床（即PERSIST项目），评估用于骨髓纤维化患者的治疗。

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Pacritinib是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，具有针对JAK2和FLT3的双重活性。JAK激酶家族是信号传导通路的重要组成部分，对于正常血细胞的生长和发育、炎性细胞因子的表达、免疫反应至关重要。已有研究表明，这些激酶的突变与各类血液相关癌症的形成直接相关，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。Pacritinib能够有效治疗疾病症状，同时具有更少的药物出现的血小板减少症及贫血，这些副作用常见于目前已获批及在研的JAK抑制剂；因此，与其他JAK抑制剂相比，pacritinib具有很大的优势。

骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）简称髓纤，是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。骨髓纤维化是由恶性骨髓细胞的积累所致，触发炎症反应，使骨髓形成瘢痕，限制骨髓产生红细胞的能力，并促使脾脏和肝脏接管造血功能。该病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

CTI与百特国际（Baxter International）于2013年11月达成全球授权，合作开发和商业化pacritinib，CTI和百特将在美国联合商业化pacritinib，而百特拥有该药在美国以外地区所有适应症的独家商业化权利。